2 SARTATE™ neuroblastoma ကုထုံးစမ်းသပ်မှုတွင် ကုသသည့် ပထမဆုံးလူနာ

ကင်ဆာရောဂါဗေဒတွင် ကြီးထွားလာနေသော လိုအပ်ချက်များကို ဖြေရှင်းရန်အတွက် မျိုးဆက်သစ်ထုတ်ကုန်များကို တီထွင်ထုတ်လုပ်နေသော ဆေးဘက်ဆိုင်ရာအဆင့် ရေဒီယိုဆေးဝါးကုမ္ပဏီ Clarity Pharmaceuticals သည် 2Cu/64Cu SARTATE™ neuroblastoma ကုထုံးစမ်းသပ်မှု (CL67) ၏ အပိုင်း 04 တွင် ၎င်း၏ပထမဆုံးပါဝင်သူအား အောင်မြင်စွာကုသနိုင်ခဲ့ကြောင်း ကြေညာခဲ့သည်။ ဆေးပမာဏသည် 175MBq/kg ခန္ဓာကိုယ်အလေးချိန်။              

Clarity သည် မကြာသေးမီက CL2 စမ်းသပ်မှု၏ အတွဲ 04 သို့ 1Cu SARTATE™ ဖြင့် ပါဝင်သူ 67 ဦးအား 75Cu SARTATE™ ဖြင့် ကုထုံးခံယူခဲ့ရာ CL1 စမ်းသပ်မှု၏ အစုအဝေး 2 သို့ မကြာသေးမီက တိုးတက်လာသည်။ ဘေးကင်းရေးပြန်လည်သုံးသပ်ရေးကော်မတီသည် ဆေးပမာဏကန့်သတ်ချက်မရှိသော အဆိပ်သင့်မှုများဖြစ်ပွားခဲ့သည့် အတွဲ 175 မှ ဒေတာကို အကဲဖြတ်ပြီး စမ်းသပ်မှုကို ပြုပြင်မွမ်းမံခြင်းမရှိဘဲ XNUMXMBq/kg ခန္ဓာကိုယ်အလေးချိန်သို့ တိုးမြှင့်ရန် အကြံပြုထားသည်။

Clarity ၏အမှုဆောင်ဥက္ကဌ ဒေါက်တာ Alan Taylor က "အမေရိကန်ပြည်ထောင်စုရှိ ကျွန်ုပ်တို့၏ neuroblastoma ကုထုံးစမ်းသပ်မှုတွင် အတွဲ 2 တွင် ပထမဆုံးလူနာအား ဆေးထိုးရန် အလွန်စိတ်လှုပ်ရှားမိပါသည်။ 1 ခုနှစ် ဇန်နဝါရီလတွင် အမျိုးအစား 2022 ကိုအောင်မြင်စွာပြီးမြောက်ခဲ့ပြီး၊ အပိုင်း 1 နှင့် အပိုင်း 2 အကြား စီမံအုပ်ချုပ်မှုလုပ်ဆောင်မှု တိုးလာခြင်း၊ 2 သည် neuroblastoma ကဲ့သို့သော ဓာတ်ရောင်ခြည်ထိမခံနိုင်သောရောဂါတွင် အရေးပါပြီး cohort 1 သည် cohort 2 နှင့် နှိုင်းယှဉ်လျှင် နှစ်ဆထက်ပို၍ စီမံဆောင်ရွက်ထားသည်များကို တွေ့ရပါလိမ့်မည်။ US ရှိ ဆေးခန်းငါးခုစလုံးတွင် အတွဲ 1 ကို ဆက်လက်စုဆောင်းရန် ကျွန်ုပ်တို့ မျှော်လင့်နေပါသည်။ cohort XNUMX မှ ကနဦးဒေတာအား အားပေးခြင်းနှင့် neuroblastoma ရှိသော ကလေးများကို ကုသရန်အတွက် SARTATE™ ထုတ်ကုန်၏ ရောဂါရှာဖွေရေးနှင့် ကုထုံးဆိုင်ရာ အကျိုးကျေးဇူးများ၏ အထောက်အထားများကို ထပ်မံစုဆောင်းခြင်း။"

CL04 စမ်းသပ်မှုသည် အန္တရာယ်များသော neuroblastoma (NCT04023331) ရှိသော ကလေးလူနာများတွင် ကုသရေးဆိုင်ရာ (ရောဂါရှာဖွေခြင်းနှင့် ကုထုံး) စမ်းသပ်မှုဖြစ်သည်။ ၎င်းသည် US ရှိ ဆေးခန်းငါးခုတွင် ပါဝင်သူ ၃၄ ဦးအထိ ပါဝင်သည့် စင်တာပေါင်းစုံ၊ ဆေးပမာဏတိုးခြင်း၊ အဖွင့်အညွှန်း၊ ကျပန်းမဟုတ်သော၊ အဆင့် 1/2a ဆေးခန်းစမ်းသပ်မှုဖြစ်သည်။

Neuroblastoma သည် အသက် 5 နှစ်အောက် ကလေးများတွင် အဖြစ်များပြီး အကျိတ်ကြီးထွားလာပြီး ရောဂါလက္ခဏာများ ဖြစ်ပေါ်သောအခါတွင် ပေါ်လာတတ်ပါသည်။ ၎င်းသည် အသက်၏ပထမနှစ်တွင် ရောဂါရှာဖွေတွေ့ရှိနိုင်သော အဖြစ်အများဆုံးကင်ဆာအမျိုးအစားဖြစ်ပြီး ကလေးကင်ဆာသေဆုံးမှု၏ 15% ခန့်ရှိသည်။ မြင့်မားသောအန္တရာယ်ရှိသော neuroblastoma သည် neuroblastoma ဖြစ်ပွားမှုအားလုံး၏ 45% ခန့်ရှိသည်။ ဖြစ်နိုင်ခြေမြင့်မားသော neuroblastoma ရှိသောလူနာများတွင် အနိမ့်ဆုံး 5 နှစ် အသက်ရှင်နှုန်း 40% မှ 50% ရှိသည်။

2020 ခုနှစ်တွင် US Food and Drug Administration (FDA) မှ Clarity two Orphan Drug Designations (ODDs) ကို 64Cu SARTATE™ အတွက် တစ်မျိုး၊ neuroblastoma ၏ ဆေးခန်းစီမံခန့်ခွဲမှုအတွက် ရောဂါရှာဖွေရေး ကိုယ်စားလှယ်အဖြစ်နှင့် 67Cu SARTATE™ အတွက် တစ်ခုသည် neuroblastoma ၏ ကုထုံးအဖြစ်၊ ဤထုတ်ကုန်များအတွက် ရှားပါးကလေးရောဂါပုံစံများ (RPDD) နှစ်ခု။ Clarity သည် ဤထုတ်ကုန်နှစ်ခုအတွက် US FDA မှ ဆေးဝါးအသစ်လျှောက်လွှာများကို အောင်မြင်ပါက၊ RPDD များသည် ကုမ္ပဏီအား မကြာသေးမီက ဘောက်ချာတစ်ခုလျှင် USD110M ဖြင့် အရောင်းအ၀ယ်ပြုလုပ်သည့် စုစုပေါင်းကုန်သွယ်မှုဆိုင်ရာ ဦးစားပေးသုံးသပ်ချက်ဘောက်ချာ (PRVs) နှစ်ခုကို ဝင်ရောက်ခွင့်ပြုနိုင်မည်ဖြစ်သည်။