Cystic Fibrosis အတွက် ကုထုံးအသစ်နှင့် နီးကပ်သော ခြေတစ်လှမ်း

Entrinsic Bioscience နှင့် ၎င်း၏လိုင်စင်ရရှိသူ Nuvara Therapeutics တို့က ၎င်းတို့သည် Cystic Fibrosis Class I ဗီဇပြောင်းလဲမှုများရှိသော လူနာများအတွက် ကုထုံးတစ်ခုအနေဖြင့် RxAA ဖော်မြူလာများကို အသုံးပြုရန် ခြေတစ်လှမ်းပိုမိုနီးကပ်လာပြီဖြစ်ကြောင်း ကြေညာခဲ့သည်။ ဖလော်ရီဒါ တက္ကသိုလ်မှ သုတေသီ ဒေါက်တာ Sadasivan Vidyasagar သည် ကုမ္ပဏီ၏ သိပ္ပံနည်းကျ အကြံပေးဘုတ်အဖွဲ့၏ တည်ထောင်သူနှင့် ဥက္ကဋ္ဌဖြစ်ပြီး မကြာသေးမီက Philadelphia တွင် ကျင်းပသော Experimental Biology 2022 ကွန်ဖရင့်တွင် မကြာသေးမီက မျှဝေခဲ့သည့် အစားထိုး ချဉ်းကပ်နည်းကို မကြာသေးမီက မျှဝေခဲ့သည်။      

UF နှင့် Entrinsic Bioscience မှ သုတေသီများ ပါဝင်သော Vidyasagar နှင့် သူ၏အဖွဲ့သည် Nuvara ၏ VS-009 ဖော်မြူလာသည် Cystic Fibrosis Class I ဗီဇပြောင်းလဲမှုများအပြင် Class II နှင့် III ဗီဇပြောင်းလဲမှုများရှိသည့် လူနာများအတွက် အကျိုးရှိနိုင်ကြောင်း သရုပ်ပြခဲ့သည်။ ကုထုံးကို တစ်ယောက်တည်း သို့မဟုတ် အခြားကုထုံးများနှင့် ပေါင်းစပ်၍ ကလိုရိုက်ထုတ်လွှတ်မှုကို ပိုမိုကောင်းမွန်စေပါသည်။

Nuvara Therapeutics ၏ အမှုဆောင်ဥက္ကဋ္ဌ Stephen J. Gatto သည် Astrid Grosche နှင့် ဒေါက်တာ Vidyasagar ၏အဖွဲ့အား အသက်ရှုလမ်းကြောင်းဆိုင်ရာ လုပ်ဆောင်ချက်ကို အကဲဖြတ်ရန် ဆန်းသစ်သောနည်းလမ်းများကို ဆက်လက်မောင်းနှင်ရန်အတွက် ၎င်းတို့၏ ဆက်လက်ကတိကဝတ်အတွက် ချီးကျူးဂုဏ်ပြုပါသည်။

"ကျွန်ုပ်သည် Astrid၊ ဒေါက်တာ Vidyasagar နှင့် သူ၏အဖွဲ့သားများအား Cystic Fibrosis ရှိ Class I ဗီဇပြောင်းလဲမှုများကို ဖြေရှင်းရန် မပျင်းရိဘဲ ကတိကဝတ်ပြုသည့်အတွက် CF လူဦးရေ၏ 18% အထိ သက်ရောက်မှုရှိနိုင်သော ဗီဇပြောင်းလဲမှုများကို ကျေးဇူးတင်ပါသည်" ဟု Stephen J. Gatto မှ ပြောကြားခဲ့သည်။

“ဤ စိတ္တဇနှစ်ခုသည် အမိုင်နိုအက်ဆစ်များကို အံဝင်ခွင်ကျဖြစ်စေသော ဖော်မြူလာများကို အသုံးပြုကာ အသက်ရှူလမ်းကြောင်းဆိုင်ရာ အိုင်းနုအက်ဆစ်တွင် အိုင်းယွန်းချန်နယ် ခြယ်လှယ်မှုကို ဖြစ်နိုင်ကြောင်း ပြသသည်” ဟု Gatto က ဆက်လက်ပြောပြသည်။ “အိုင်းယွန်းချန်နယ်ကမောက်ကမဖြစ်မှုသည် CF ကဲ့သို့သော ရောဂါများစွာနှင့် ပန်းနာရင်ကျပ်နှင့် COPD အပါအဝင် အကျိအချွဲများထွက်ရှိမှုကို တိုးမြင့်လာစေသည့် ရောဂါများစွာအတွက် အဓိကအချက်ဖြစ်သည်။ ဤချဉ်းကပ်မှုများ/ကုသမှုများသည် ကျွန်ုပ်တို့အား ဘေးထွက်ဆိုးကျိုးအနည်းငယ်ဖြင့် လေပြွန်ထဲသို့ အိုင်းယွန်းနှင့်ရေများဝင်ရောက်မှုကို ဆဲလ်လူလာအဆင့်တွင် ချိန်ညှိနိုင်စေမည်ဖြစ်သည်။

"လုပ်စရာအလုပ်တွေရှိနေသေးပေမယ့် အခွင့်အလမ်းက တကယ့်ကို စိတ်လှုပ်ရှားစရာကောင်းပြီး channelopathies နဲ့ဆက်စပ်ရောဂါတွေကို စီမံခန့်ခွဲရာမှာ အောင်မြင်မှုတစ်ခုကို ကိုယ်စားပြုနိုင်ပါတယ်" ဟု Gatto မှပြောကြားခဲ့သည်။

Vidyasagar သည် အူလမ်းကြောင်း peristalsis နှင့် intraluminal ဖိအား၊ ကြွက်သားကျုံ့မှုနှင့် အရည်ထုထည်ပြောင်းလဲမှုများကို ပိုမိုကောင်းမွန်စွာတိုင်းတာရန်အတွက် ၎င်း၏ဓာတ်ခွဲခန်းတွင် တီထွင်ထားသည့် ပိုစတာတစ်ခုကိုလည်း တင်ပြခဲ့သည်။

"ဤ abstract နှစ်ခုသည် အမိုင်နို SAA (RxAAs) ဖြင့် epithelial transmembrane proteins (eTMPs) ကို modulate လုပ်နိုင်စွမ်းကိုပြသခြင်းမှာ ထူးခြားသည်" ဟု Nuvara Therapeutics ၏ ဆေးဘက်ဆိုင်ရာအကြံပေးအရာရှိချုပ် ဒေါက်တာ William Denman ကပြောသည်။ "၎င်းသည် etiology မခွဲခြားဘဲ အခြေခံဆဲလ်အဆင့်တွင် ထိရောက်သော၊ အဆိပ်မရှိသောကုထုံးအတွက် တံခါးဖွင့်ပေးသည်။"

ဒေါက်တာ Denman က ဆက်လက်၍ “အနာဂတ် ကုသမှုများကို ယခုအခါ တစ်ဦးချင်း ချန်နယ်နှင့် ရောဂါ—စစ်မှန်သော ကိုယ်ရေးကိုယ်တာ ဆေးဝါးများအတွက် ဆုံးဖြတ်ပြီး အံဝင်ခွင်ကျ ဖြစ်နိုင်ပါသည်။ အလုပ်ပိုမိုလိုအပ်သော်လည်း၊ ၎င်းသည် ဘေးထွက်ဆိုးကျိုးအနည်းငယ်မျှသာရှိသော ရောဂါအမျိုးအစားများတစ်လျှောက် ဆဲလ်လူလာအဆင့်တွင် ကုသမှုနည်းလမ်းများကို ခွင့်ပြုနိုင်သည်။"

Entrinsic Bioscience သည် UF Innovate | တွင်တည်ရှိသော UF startup တစ်ခုဖြစ်သည်။ Alachua ရှိ Sid Martin Biotech တွင် အရှိန်မြှင့်ပါ။ ကုမ္ပဏီသည် ဆေးခန်းရေဓါတ်၊ အစာအိမ်ကျန်းမာရေးနှင့် ကျန်းမာရေး၊ ဓာတ်မတည့်မှုနှင့် အရေပြားစောင့်ရှောက်မှုအတွက် သဘာဝအတိုင်း ဂလူးကို့စ်မပါသော ဖော်မြူလာများကို တီထွင်လျက်ရှိသည်။