Cstone Pharmaceuticals သည် RET-mutant medullary thyroid cancer (MTC) နှင့် RET fusion တို့ကို ကုသရန်အတွက် ရွေးချယ်ထားသော RET inhibitor GAVRETO® (pralsetinib) ၏ ဖြည့်စွက်ဆေးဝါးအသစ်လျှောက်လွှာ (sNDA) ကို အတည်ပြုခဲ့ကြောင်း Cstone Pharmaceuticals မှ ယနေ့ကြေငြာခဲ့သည်။ -positive thyroid cancer (TC)။ အဆိုပါခွင့်ပြုချက်တွင် စနစ်ကျသောကုထုံးလိုအပ်သော အသက် 12 နှစ်နှင့်အထက် ကလေးအထူးကုလူနာများနှင့် အရွယ်ရောက်ပြီးသူနှင့် ကလေးအထူးကုလူနာများပါဝင်ရန် တရုတ်နိုင်ငံရှိ GAVRETO ၏ တံဆိပ်တပ်ထားသော ညွှန်ပြချက်များကို တိုးချဲ့ပေးထားသည်။ RET fusion-positive TC သည် စနစ်ကျသော ကုထုံးနှင့် ရေဒီယိုသတ္တိကြွ အိုင်အိုဒင်း-ထရိုတက်စတီရုန်း (ရေဒီယိုသတ္တိကြွ အိုင်အိုဒင်း ကုသမှု သင့်လျော်ပါက) လိုအပ်ပါသည်။

Cstone ၏လုပ်ဖော်ကိုင်ဖက် Blueprint Medicines မှရှာဖွေတွေ့ရှိခဲ့သော GAVRETO သည် အစွမ်းထက်ပြီး ရွေးချယ်နိုင်သော RET inhibitor ဖြစ်သည်။ Cstone တွင် တရုတ်ပြည်မကြီး၊ ဟောင်ကောင်၊ မကာအိုနှင့် ထိုင်ဝမ်တို့ကို လွှမ်းခြုံထားသည့် တရုတ်ပြည်မကြီးတွင် GAVRETO ၏ ဖွံ့ဖြိုးတိုးတက်မှုနှင့် ကူးသန်းရောင်းဝယ်ရေးတို့အတွက် Blueprint Medicines နှင့် သီးသန့်ပူးပေါင်းဆောင်ရွက်ခြင်းနှင့် လိုင်စင်သဘောတူညီချက်တစ်ခုရှိသည်။

Cstone ၏ဥက္ကဋ္ဌနှင့် CEO ဖြစ်သူ ဒေါက်တာ Frank Jiang က "အဆင့်မြင့် RET-mutant medullary thyroid cancer နှင့် RET fusion-positive သိုင်းရွိုက်ကင်ဆာရှိသော တရုတ်လူနာများအတွက် ကုသမှုရွေးချယ်မှုအသစ်ကို ပံ့ပိုးပေးမည့် sNDA ၏ခွင့်ပြုချက်အတွက် ကျွန်ုပ်တို့ အလွန်ဝမ်းမြောက်မိပါသည်။ . ဦးစားပေးပြန်လည်သုံးသပ်ခြင်းအတွက် NMPA ကိုလည်း အထူးကျေးဇူးတင်ရှိလိုပါသည်။ Cstone သည် ကင်ဆာလူနာများ၏ မကိုက်ညီသော ဆေးဘက်ဆိုင်ရာလိုအပ်ချက်များကို ဖြည့်ဆည်းပေးရန်အတွက် ဆန်းသစ်သောကုထုံးများကို တီထွင်ရန် အမြဲသန္နိဋ္ဌာန်ချထားပါသည်။ ကျွန်ုပ်တို့သည် ကျွန်ုပ်တို့၏ ပိုက်လိုင်း၏ ဆေးခန်းတန်ဖိုးနှင့် အလားအလာကို ဆက်လက်မြှင့်တင်ကာ အရည်အသွေးမြင့် ဆန်းသစ်သောဆေးဝါးများဖြင့် ကမ္ဘာတစ်ဝှမ်းရှိ လူနာများအား ပံ့ပိုးပေးနိုင်ရန် ကြိုးပမ်းမှုများကို တိုးမြှင့်လုပ်ဆောင်သွားပါမည်။"

Tianjin Union Medical Center ၏ ဥက္ကဌ နှင့် Arrow လေ့လာမှု၏ အဓိက စုံစမ်းစစ်ဆေးသူ ပါမောက္ခ Ming Gao က "မကြာသေးမီနှစ်များအတွင်း သိုင်းရွိုက်ကင်ဆာ ဖြစ်ပွားမှုနှုန်း မြင့်တက်လာခဲ့သည်။ MTC ၏ ကုသမှုအတွက် ဆေးခန်းတွင် အကန့်အသတ်ရှိသော ကုသမှုရွေးချယ်စရာများရှိပြီး အထူးသဖြင့် RET-mutant MTC လူနာများအတွက် တိကျသောကုထုံးများ အရေးပေါ်လိုအပ်နေပါသည်။ GAVRETO သည် ကမ္ဘာလုံးဆိုင်ရာ မြှားပစ်လေ့လာမှုတွင် တွေ့ရသည့် ရလဒ်များနှင့် အလုံးစုံ ဘေးကင်းမှုနှင့်အတူ အဆင့်မြင့် သို့မဟုတ် metastatic RET-mutant MTC ရှိသော တရုတ်လူနာများတွင် ပြင်းထန်ပြီး တာရှည်ခံသော အကျိတ်ဆန့်ကျင်လှုပ်ရှားမှုကို သရုပ်ပြခဲ့သည်။ GAVRETO ၏ တံဆိပ်တပ်ထားသော ညွှန်ပြချက်များကို ချဲ့ထွင်ခြင်းဖြင့်၊ သိုင်းရွိုက်ကင်ဆာဝေဒနာရှင်များ၏ မလိုက်လျောညီထွေမဖြစ်နိုင်သော ဆေးခန်းဆိုင်ရာလိုအပ်ချက်များကို ဖြေရှင်းပေးရန် ကျွန်ုပ်တို့ မျှော်လင့်ပါသည်။"

Cstone ၏ဆေးဘက်ဆိုင်ရာအရာရှိချုပ် ဒေါက်တာ Jason Yang က " sNDA ၏ NMPA ခွင့်ပြုချက်သည် ဒေသအလိုက်အဆင့်မြင့်သော သို့မဟုတ် metastatic RET fusion-positive မဟုတ်သောသေးငယ်သောဆဲလ်အဆုတ်ကင်ဆာလူနာများအားကုသမှုအတွက် GAVRETO ကိုအတည်ပြုပြီးနောက်ကျွန်ုပ်တို့အတွက်အရေးကြီးသောမှတ်တိုင်တစ်ခုဖြစ်သည်။ . တိုးချဲ့ညွှန်ပြချက်များတွင် GAVRETO ၏လက်တွေ့လေ့လာမှုကို ပံ့ပိုးပေးခဲ့သော လူနာများနှင့် စုံစမ်းစစ်ဆေးသူများအားလုံးကို ကျေးဇူးတင်ပါသည်။ ကင်ဆာအမျိုးအစားများစွာကိုကုသရန်အတွက် GAVRETO ၏လက်တွေ့သုတေသနကိုဆက်လက်လုပ်ဆောင်သွားမည်ဖြစ်ပြီး၊ သို့မှသာ လူနာများပိုမိုအကျိုးရှိစေရန် ဤဆန်းသစ်သောကုထုံးကိုကျွန်ုပ်တို့အလျင်အမြန်ပို့ဆောင်နိုင်မည်ဖြစ်သည်။"

sNDA ခွင့်ပြုချက်သည် RET fusion-positive NSCLC၊ RET-mutant MTC နှင့် RET ပေါင်းစပ်ထားသော အခြားအဆင့်မြင့်အစိုင်အခဲအကျိတ်များရှိသော လူနာများတွင် GAVRETO ၏ ဘေးကင်းမှု၊ ခံနိုင်ရည်နှင့် ထိရောက်မှုကို အကဲဖြတ်ရန် ဒီဇိုင်းထုတ်ထားသည့် ကမ္ဘာလုံးဆိုင်ရာအဆင့် 1/2 မြှားစမ်းသပ်မှုမှ ရလဒ်များအပေါ် အခြေခံထားသည်။ . ဧပြီလ 12 ရက်၊ 2021 ခုနှစ် ဒေတာဖြတ်တောက်မည့်ရက်စွဲအရ၊ အဆင့်မြင့် RET-mutant MTC ရှိသော လူနာ 28 ဦးသည် ကမ္ဘာလုံးဆိုင်ရာ မြှားပစ်လေ့လာမှု၏ China MTC မှတ်ပုံတင်ရေးပေါင်းကူးအဖွဲ့တွင် စာရင်းသွင်းထားပြီး GAVRETO ပမာဏ 400mg ကို နေ့စဥ်တစ်ကြိမ်ရရှိခဲ့သည်။ လေ့လာမှုရလဒ်များအရ RET-mutant MTC လူနာ 26 ဦး၏ အတည်ပြုထားသော ရည်မှန်းချက်တုံ့ပြန်မှုနှုန်း (ORR) သည် 73.1% တွင် 3% ရှိပြီး 16 မှ တုံ့ပြန်မှု (CR) နှင့် တစ်စိတ်တစ်ပိုင်းတုံ့ပြန်မှု (PR) ဖြင့် 84.6 ဦးတို့ ပါဝင်သည်။ ရောဂါထိန်းချုပ်မှုနှုန်း (DCR) သည် 19% ရှိပြီး RET ဗီဇပြောင်းလဲမှုမျိုးဗီဇမခွဲခြားဘဲ တုံ့ပြန်မှုများကို စောင့်ကြည့်လေ့လာခဲ့သည်။ အတည်ပြုထားသော တုံ့ပြန်မှုရှိသည့် လူနာ 9 တွင်၊ ပျမ်းမျှတုံ့ပြန်မှုကြာချိန် (DOR) မရောက်ခဲ့ဘဲ 100 လကြာ DOR နှုန်းသည် 90% ဖြစ်သည်။ Calcitonin နှင့် carcinoembryonic antigen (CEA) အဆင့်များကို သိသိသာသာ လျှော့ချခဲ့သည်။ GAVRETO သည် ယေဘုယျအားဖြင့် ကောင်းမွန်စွာ ခံနိုင်ရည်ရှိပြီး ဘေးကင်းရေး အချက်ပြမှုအသစ်များကို တွေ့ရှိခြင်းမရှိပါ။ အမေရိကန်သိုင်းရွိုက်အသင်း (ATA) 2021 ၏ XNUMX နှစ်မြောက် နှစ်ပတ်လည် အစည်းအဝေးတွင် တရုတ်မှတ်ပုံတင်ထားသော ပေါင်းကူးအဖွဲ့အတွက် ရလဒ်များကို နှောင်းပိုင်း နှုတ်မှ စိတ္တဇအစည်းအဝေးတွင် တင်ပြခဲ့သည်။

ဤဆောင်းပါးမှ ဘာယူရမည်နည်း။

The approval expanded the labeled indications of GAVRETO in China to include adult and pediatric patients 12 years of age and older with advanced or metastatic RET-mutant MTC who requires systemic therapy, and adult and pediatric patients 12 years of age and older with advanced or metastatic RET fusion-positive TC who requires systemic therapy and radioactive iodine-refractory (if radioactive iodine treatment is appropriate).
As of a data cutoff date of April 12, 2021, a total of 28 patients with advanced RET-mutant MTC were enrolled in the China MTC registrational bridging cohort of the global ARROW study, and received a starting GAVRETO dose of 400mg once daily.
The sNDA approval is based on results from the global phase 1/2 ARROW trial, designed to evaluate the safety, tolerability and efficacy of GAVRETO in patients with RET fusion-positive NSCLC, RET-mutant MTC, and other advanced solid tumors with RET fusions.