အပြုသဘောဆောင်သောရလဒ်ကိုပြသသောဆီးချိုရောဂါ Retinopathy ၏ကုသမှုအသစ်

REGENXBIO Inc. သည် ရုံးတွင်း suprachoroidal ပေးပို့ခြင်းကိုအသုံးပြု၍ စင်တာ-ပါ၀င်သောဆီးချိုရောဂါ Macular edema (CI-DME) မပါဘဲ ရုံးတွင်းရှိ ဆီးချိုရောဂါမြင်လွှာရောဂါ (DR) ကုသမှုအတွက် ဆက်လက်လုပ်ဆောင်နေသော Phase II ALTITUDE™ စမ်းသပ်မှုအဆင့် II ALTITUDE™ စမ်းသပ်မှုမှ ထပ်လောင်းအပြုသဘောဆောင်သောဒေတာကို ကြေညာခဲ့သည်။ ဒေတာကို Angiogenesis, Exudation, and Degeneration 314 ကွန်ဖရင့်တွင် Michael A. Klufas, MD, Retina Service, Wills Eye Hospital, Ophthalmology, Assistant Professor, Thomas Jefferson University မှ တင်ပြထားပါသည်။ RGX-2022 ကို စိုစွတ်သောအသက်အရွယ်နှင့်ဆက်စပ်သော macular degeneration နှင့် DR တို့ကို ကုသရန်အတွက် တစ်ကြိမ်တည်းဗီဇကုထုံးအဖြစ် စုံစမ်းစစ်ဆေးလျက်ရှိသည်။              

Suprachoroidal Delivery ကို အသုံးပြု၍ DR ကုသမှုအတွက် RGX-314 ၏ Phase II ALTITUDE စမ်းသပ်မှုမှ လေ့လာမှု ဒီဇိုင်းနှင့် ဘေးကင်းရေး အပ်ဒိတ်

ALTITUDE သည် SCS Microinjector® ကိုအသုံးပြု၍ DR ရောဂါရှာဖွေရေးလူနာများတွင် အတန်အသင့်ပြင်းထန်သော သို့မဟုတ် ပြင်းထန်သောပြင်းထန်သော သို့မဟုတ် ပြင်းထန်သောဆီးချိုရောဂါမဟုတ်သောလူနာများတွင် suprachoroidal ပေးပို့ခြင်း၏ ထိရောက်မှု၊ ဘေးကင်းမှုနှင့် ခံနိုင်ရည်ရှိမှု၊ ဘေးကင်းမှုနှင့် ခံနိုင်ရည်ရှိမှုကို အကဲဖြတ်သည့် ဘက်စုံဗဟို၊ အဖွင့်အညွှန်း၊ စနစ်ကျသော၊ ထိန်းချုပ်ထားသော ဆေးထိုး-တိုးမြှင့်စမ်းသပ်မှုတစ်ခုဖြစ်သည်။ မျက်ကြည်လွှာရောဂါ (NPDR) သို့မဟုတ် အပျော့စား ကြီးထွားသော ဆီးချို မျက်ကြည်လွှာရောဂါ (PDR)။ Cohort 314 ရှိ လူနာ အယောက်နှစ်ဆယ်အား RGX-1 အား 314×2.5 အမျိုးအစားအလိုက် ဂျီနိုမိတ္တူများ (GC/eye) နှင့် 1011:3 အချိုးဖြင့် စူးစမ်းလေ့လာမှုဆိုင်ရာ ထိန်းချုပ်မှုနှင့် နှိုင်းယှဉ်မှုအဆင့်တွင် ကျပန်းလုပ်ဆောင်ခဲ့သည်။ Cohort 1 တွင် RGX-2 ကို 20×314 GC/မျက်လုံးနှင့် 5:1011 အချိုးတွင် တိုးမြှင့်ထားသော ဆေးအဆင့်တွင် RGX-3 လက်ခံရရှိရန် ကျပန်းလုပ်ဆောင်သော လူနာ 1 ပါဝင်သည်။ Cohort 3 သည် ပဋိပစ္စည်း (NAb) အပြုသဘောဆောင်သော လူနာ 314 တွင် Cohort 2 ကဲ့သို့တူညီသောဆေးပမာဏတွင် RGX-20 ကိုအကဲဖြတ်ရန် ဒီဇိုင်းထုတ်ထားသည်။ Cohorts 2 နှင့် 3 တွင် စာရင်းသွင်းခြင်းကို ဆက်လက်လုပ်ဆောင်နေပါသည်။ ဤစမ်းသပ်မှုတွင် လူနာများသည် RGX-314 ကို မသုံးမီ သို့မဟုတ် သောက်သုံးပြီးနောက် အကာအကွယ်ပေးသော ခုခံအားကိုဖိနှိပ်သော ကော်တီကိုစတီရွိုက်ကုထုံးကို မခံယူပါ။

ဇန်န၀ါရီလ 18 ရက်၊ 2022 ခုနှစ်အထိ၊ RGX-314 ကို Cohort 1 တွင် ကောင်းစွာသည်းခံနိုင်ခဲ့ကြောင်း အစီရင်ခံထားပါသည်။ လူနာနှစ်ဦးတွင် ဆိုးရွားသောဆိုးရွားသောဖြစ်ရပ်နှစ်ခုကို အစီရင်ခံတင်ပြခဲ့ပြီး နှစ်ခုစလုံးသည် မူးယစ်ဆေးဝါးနှင့်ပတ်သက်သည်ဟု မယူဆပါ။ RGX-1 ဖြင့် Cohort 314 မှ လူနာများကြားတွင် အတွင်းခံတွင်းရောင်ရမ်းခြင်းကို မတွေ့ရှိရပါ။ ယခင်က ဖော်ပြခဲ့သည့်အတိုင်း၊ လူနာတစ်ဦးသည် ကော်တီကိုစတီရွိုက်ဆေးများဖြင့် ဖြေရှင်းပေးသည့် အရေပြားရောင်ရမ်းမှုအပျော့စားကို ကြုံတွေ့ခဲ့ရသည်။ လေ့လာမှု ခြောက်လအထိ မျက်စိတွင် ပေါ်ပေါက်လာသော ဆိုးရွားသော ဖြစ်ရပ်များကို ဆေးဝါးနှင့် ပတ်သက်သည်ဟု မယူဆဘဲ အများစုမှာ အပျော့စား ဖြစ်လေ့ရှိသည်။ ၎င်းတို့တွင် conjunctival hemorrhage နှင့် conjunctival hyperemia ပါဝင်သည်။

ခြောက်လတွင် အတွဲ ၁ အတွက် ဒေတာအကျဉ်းချုပ်

ခြောက်လတွင်၊ Cohort 15 တွင် RGX-314 ဖြင့် သောက်သုံးသော လူနာ ၁၅ ဦးအနက် လူနာ ခုနစ်ဦး (၄၇%) သည် အစောပိုင်းကုသမှု Diabetic Retinopathy Study-Diabetic Retinopathy Severity Scale (DRSS) ၏ အခြေခံမှ နှစ်ဆင့် သို့မဟုတ် ပိုမိုတိုးတက်မှုကို သရုပ်ပြခဲ့သည်။ စူးစမ်းလေ့လာထိန်းချုပ်မှုအုပ်စုရှိ လူနာငါးဦး၏ သုည (1%) နှင့် နှိုင်းယှဉ်လျှင် လေ့လာမှု၏ အဓိက အဆုံးမှတ်။ RGX-47 ဖြင့် ထိုးထားသော လူနာတစ်ဦး (0%) သည် အဆင့်လေးဆင့် တိုးတက်မှုကို ဆက်လက်ပြသနေသည်။ RGX-7 ဖြင့် ကုသမှုခံယူသော မျက်လုံးများတွင် ခြောက်လတွင် အနည်းဆုံး အဆင့်နှစ်ဆင့် တိုးတက်မှုကို ရရှိသည့် Cohort 314 လူနာများ၏ ရာခိုင်နှုန်း (1%) သည် ယခင်က ဖော်ပြထားသော သုံးလတာ ရလဒ်များ (314%) ထက် တိုးလာသည်။ DRSS တွင် အဆင့် ၂ ဆင့် တိုးတက်မှုကို DR ဆေးခန်း စမ်းသပ်မှုများအတွက် FDA မှ အဓိက အဆုံးမှတ်အဖြစ် လက်ခံထားသည်။

အခြေခံစာရင်းတွင် NPDR (DR ပြင်းထန်မှုအဆင့် 47-53) ရှိလူနာ ခုနစ်ဦးတွင်၊ လူနာများ၏ 57% သည် RGX-314 ကို စီမံပြီးနောက် ခြောက်လတွင် အခြေခံ DRSS မှ အဆင့်နှစ်ဆင့် သို့မဟုတ် ပိုမိုတိုးတက်မှုကို သရုပ်ပြခဲ့သည်။ အခြေခံစာရင်းတွင် PDR (DR ပြင်းထန်မှုအဆင့် ≥ 61) ရှိခဲ့သော လူနာရှစ်ဦးတွင်၊ လူနာများ၏ 38% သည် RGX-314 ကို သုံးစွဲပြီးနောက် ခြောက်လတွင် နှစ်ဆင့် သို့မဟုတ် ပိုမိုကောင်းမွန်လာကြောင်း သရုပ်ပြခဲ့သည်။ 

RGX-314 ကို စီမံခန့်ခွဲပြီး ခြောက်လအကြာတွင်၊ Cohort 1 လူနာများသည် အခြေခံစာနှင့် နှိုင်းယှဉ်ပါက BCVA ၏ +0.3 စာလုံး၏ တည်ငြိမ်သော ပျမ်းမျှပြောင်းလဲမှုကို သရုပ်ပြခဲ့ပြီး စူးစမ်းလေ့လာထိန်းချုပ်ရေးလက်တံရှိ လူနာငါးဦးသည် အခြေခံစာနှင့် နှိုင်းယှဉ်ပါက -2.0 စာလုံး BCVA ၏ တည်ငြိမ်သောပျမ်းမျှပြောင်းလဲမှုကို သရုပ်ပြခဲ့သည်။