2021 ခုနှစ်၏ ဒုတိယသုံးလပတ်တွင်၊ FDA သည် myelofibrosis ရှိသောလူနာများအတွက် CTI ၏ NDA အတွက် ဦးစားပေးပြန်လည်သုံးသပ်ခြင်းကို PDUFA ရက်စွဲဖြင့် 30 ခုနှစ် နိုဝင်ဘာလ 2021 ရက်စွဲဖြင့် ခွင့်ပြုခဲ့သည်။ ထုတ်ကုန်တံဆိပ်တပ်ခြင်းဆိုင်ရာ ဆွေးနွေးမှုများအတွင်း၊ FDA သည် အေဂျင်စီသို့တင်ပြခဲ့သည့် နောက်ထပ်လက်တွေ့ဒေတာများကို တောင်းဆိုခဲ့သည်။ နိုဝင်ဘာ 24 ရက်၊ 2021 ရက်နေ့တွင်၊ ယနေ့အစောပိုင်းတွင်၊ FDA သည် NDA သို့ "အဓိကပြင်ဆင်ချက်" ကိုဖွဲ့စည်းရန် ဒေတာတင်သွင်းခြင်းအား ကုမ္ပဏီအား အသိပေးခဲ့ပြီး ထို့ကြောင့် PDUFA ရက်စွဲအား အပြည့်အစုံပြန်လည်သုံးသပ်ရန်အတွက် နောက်ထပ်အချိန်ကို သုံးလထပ်တိုးခဲ့သည်။ တင်ပြချက်။ လက်ရှိအချိန်တွင် CTI သည် အပလီကေးရှင်းတွင် ကြီးမားသောချို့ယွင်းချက်တစ်စုံတစ်ရာကို သတိမပြုမိပါ။
Pacritinib သည် JAK2 ကို မတားစီးဘဲ JAK1၊ IRAK1 နှင့် CSF1R အတွက် သီးသန့်ထူးခြားသော ပါးစပ် kinase inhibitor ဖြစ်သည်။ NDA သည် Phase 3 PERSIST-2 နှင့် PERSIST-1 နှင့် Phase 2 PAC203 လက်တွေ့စမ်းသပ်မှုများမှ အချက်အလက်များအပေါ် အခြေခံ၍ လက်ခံထားပြီး၊ ပြင်းထန်သော thrombocytopenic (platelet count 50 x 109/L) ထက်နည်းသော လူနာများကို ဤလေ့လာမှုတွင် စာရင်းသွင်းထားသော လူနာများပေါ်တွင် အခြေခံ၍ လက်ခံထားသည်။ pacritinib 200 mg တနေ့ ၂ ကြိမ်၊ ရှေ့တန်းကုသမှု-နုံအသောလူနာများနှင့် JAK2 inhibitors များနှင့်ကြိုတင်ထိတွေ့ထားသောလူနာများအပါအဝင်၊ PERSIST-2 လေ့လာမှုတွင်၊ pacritinib 200 mg တနေ့ နှစ်ကြိမ် ကုသသော ပြင်းထန်သော thrombocytopenia လူနာများတွင် လူနာ 29% သည် အကောင်းဆုံးရရှိနိုင်သော ကုထုံးကို ခံယူသော လူနာများ၏ 35% နှင့် နှိုင်းယှဉ်ပါက သရက်ရွက်ပမာဏ အနည်းဆုံး 3% လျော့နည်းသွားပါသည်။ Ruxolitinib အပါအဝင်၊ လူနာများ၏ 23% သည် အကောင်းဆုံးရရှိနိုင်သောကုထုံးကိုခံယူသောလူနာများ၏ 50% နှင့်နှိုင်းယှဉ်ပါက စုစုပေါင်းရောဂါလက္ခဏာရမှတ်များ 13% လျော့နည်းသွားပါသည်။ pacritinib ဖြင့် ကုသသော လူနာများ၏ တူညီသော လူဦးရေတွင်၊ ဆိုးရွားသော ဖြစ်ရပ်များသည် ယေဘုယျအားဖြင့် အဆင့်နိမ့်၊ ပံ့ပိုးကူညီမှုဖြင့် စီမံခန့်ခွဲနိုင်ပြီး၊ ရပ်ဆိုင်းရန် ခဲယဉ်းသည်။ Platelet အရေအတွက်နှင့် ဟေမိုဂလိုဘင်အဆင့်ကိုလည်း တည်ငြိမ်စေပါသည်။
Myelofibrosis သည် ရိုးတွင်းခြင်ဆီကင်ဆာဖြစ်ပြီး အမာရွတ်တစ်သျှူးများဖြစ်ပေါ်ကာ thrombocytopenia နှင့် သွေးအားနည်းခြင်း၊ အားနည်းခြင်း၊ ပင်ပန်းနွမ်းနယ်ခြင်းနှင့် သရက်ရွက်ကြီးခြင်းနှင့် အသည်းကို ဖြစ်ပေါ်စေနိုင်သည်။ US တွင် myelofibrosis ရှိသောလူနာပေါင်း 21,000 ခန့်ရှိပြီး 7,000 သည် ပြင်းထန်သော thrombocytopenia (သွေး platelet အရေအတွက် 50 x109/L ထက်နည်းသည်ဟု သတ်မှတ်ထားသည်)။ Severe Thrombocytopenia သည် အသက်ရှင်နေထိုင်မှု ညံ့ဖျင်းပြီး မြင့်မားသော ရောဂါလက္ခဏာ ဝန်ထုပ်ဝန်ပိုးနှင့် ဆက်စပ်နေပြီး ရောဂါ တိုးလာခြင်းကြောင့် သို့မဟုတ် JAK2 inhibitors ဖြစ်သည့် JAKXNUMX inhibitors များနှင့် မူးယစ်ဆေးဝါး အဆိပ်သင့်ခြင်းကြောင့် ဖြစ်ပွားနိုင်သည်။
ဤဆောင်းပါးမှ ဘာယူရမည်နည်း။
- The NDA was accepted based on the data from the Phase 3 PERSIST-2 and PERSIST-1 and the Phase 2 PAC203 clinical trials, with a focus on the severely thrombocytopenic (platelet counts less than 50 x 109/L) patients enrolled in these studies who received pacritinib 200 mg twice a day, including both frontline treatment-naive patients and patients with prior exposure to JAK2 inhibitors.
- In the PERSIST-2 study, in patients with severe thrombocytopenia who were treated with pacritinib 200 mg twice a day, 29% of patients had a reduction in spleen volume of at least 35%, compared to 3% of patients receiving the best available therapy, which included ruxolitinib.
- In the second quarter of 2021, the FDA granted priority review for CTI’s NDA for patients with myelofibrosis with a PDUFA date of November 30, 2021.
