Texas အခြေစိုက် Dialectic Therapeutics, Inc., သည် ကင်ဆာကုသရန် ဆန်းသစ်တီထွင်သော နည်းပညာသစ်များကို ဖန်တီးရန် အာရုံစိုက်လုပ်ဆောင်ခဲ့ပြီး US Food and Drug Administration (FDA) မှ T-cell ကုသရန်အတွက် မိဘမဲ့ဆေးဝါးအဖြစ် DT2216 ကို ခွင့်ပြုလိုက်ပြီ ဖြစ်ကြောင်း ယနေ့ကြေငြာခဲ့သည်။ lymphoma ။ DT2216 သည် ၎င်း၏ မူပိုင်နှင့် ဆန်းသစ်သော Antiapoptotic Protein Targeted Degradation (APTaD™) နည်းပညာပလပ်ဖောင်းကို အသုံးပြု၍ တည်ဆောက်ထားသော Dialectic ၏ ပထမဆုံးသော မျိုးဆက်ဒြပ်ပေါင်းဖြစ်သည်။
“ဒါဟာ ကျွန်ုပ်တို့ရဲ့ ဦးဆောင်နေတဲ့ APTaD™ ဒြပ်ပေါင်း DT2216 ဖွံ့ဖြိုးတိုးတက်မှုအတွက် အရေးကြီးတဲ့ မှတ်တိုင်တစ်ခုပါ။ မိဘမဲ့ဆေးဝါးအဖြစ်သတ်မှတ်ပေးရန် FDA ၏ဆုံးဖြတ်ချက်သည် DT2216 သည် T-cell lymphoma လူနာများအတွက်အလားအလာရှိသောကုထုံးတစ်ခုဖြစ်နိုင်ကြောင်းကျွန်ုပ်တို့၏ယုံကြည်ချက်ကိုအလေးအနက်ပြုသည်” ဟု Dialectic ၏ဥက္ကဌနှင့်အမှုဆောင်အရာရှိချုပ်ဒေါက်တာ David Genecov မှပြောကြားခဲ့သည်။ “ဒီရှားပါးကင်ဆာရောဂါရှိတဲ့လူတွေအတွက် အရေးကြီးတဲ့လိုအပ်ချက်တစ်ခုရှိပါတယ်၊ အဲဒီထဲမှာ လက်ရှိအတည်ပြုထားတဲ့ကုထုံးတွေက တုံ့ပြန်မှုနှုန်း အတော်လေးနည်းပါတယ်”
ပုံမှန် T-cell များသည် ၎င်းတို့၏ ဖွံ့ဖြိုးတိုးတက်မှုကာလအတွင်း thymic ရွေးချယ်မှုကို ဆက်လက်ရှင်သန်ရန် BCL-XL ဖော်ပြချက် လိုအပ်သည်။ Thymic ရွေးချယ်မှု BCL-XL ပြီးနောက် ပုံမှန် T-cell များသည် BCL-XL ကို ဖော်ပြခြင်းမရှိတော့ပါ။ သို့သော်၊ T-cell lymphomas အများအပြားသည် ၎င်းတို့၏ neoplastic အသွင်ပြောင်းသည့် ယန္တရားတစ်ခုအဖြစ် BCL-XL ကို ပြန်လည်ဖော်ပြပြီး ၎င်းတို့၏ ဆက်လက်ရှင်သန်မှုကို ကင်ဆာရောဂါအဖြစ် ခွင့်ပြုသည်။ လေ့လာမှုများက T-cell lymphoma ရှင်သန်မှုတွင် BCL-XL ၏အရေးကြီးပုံကို သရုပ်ပြခဲ့သည်။ Dialectic သည် DT2216 သည် ကြိုတင်လက်တွေ့လေ့လာမှုများတွင် T-cell lymphoma အတွက်ထိရောက်သောကုသမှုဖြစ်ကြောင်းပြသခဲ့သည်။
FDA ၏ Office of Orphan Products Development သည် လုံခြုံပြီး ထိရောက်သော ကုသမှု၊ ရောဂါရှာဖွေခြင်း သို့မဟုတ် ကာကွယ်ခြင်းအတွက် ရည်ရွယ်သော သို့မဟုတ် US Orphan တွင် လူ 200,000 အောက်နည်းသော ဆေးဝါးသတ်မှတ်ခြင်းတွင် အချို့သော အကျိုးကျေးဇူးများကို ပံ့ပိုးပေးသည့် ဆေးဝါးများနှင့် ဇီဝဗေဒဆိုင်ရာ ဆေးဝါးများနှင့် ဇီဝဗေဒဆိုင်ရာ အဆင့်အတန်းများကို FDA ၏ ရုံးတော်မှ ကလေးသူငယ်အဖြစ် သတ်မှတ်ပေးထားပါသည်။ ဆေးဝါးဆိုင်ရာ ဖွံ့ဖြိုးတိုးတက်မှုကို ပံ့ပိုးရန် ငွေကြေးမက်လုံးများ အပါအဝင် စည်းမျဥ်းစည်းကမ်းများ အတည်ပြုချက်ဖြင့် US တွင် ခုနစ်နှစ်အထိ စျေးကွက် သီးသန့်ပါဝင်နိုင်သည့် အလားအလာ၊
ဤဆောင်းပါးမှ ဘာယူရမည်နည်း။
- The FDA’s Office of Orphan Products Development grants orphan designation status to drugs and biologics that are intended for the safe and effective treatment, diagnosis or prevention of rare diseases, or conditions that affect fewer than 200,000 people in the U.
- Orphan drug designation provides certain benefits, including financial incentives to support clinical development and the potential for up to seven years of market exclusivity in the U.
- The FDA’s decision to grant orphan drug designation underscores our belief that DT2216 could be a promising therapeutic for T-cell lymphoma patients”.
